Các tác dụng phụ có thể từ nhẹ như buồn nôn, nôn, nổi mẩn, ngứa cho đến nặng hơn là có thể tử vong. 

Một trong những hội chứng nguy hiểm chết người dù ít xảy ra đó là hội chứng Steven-Johnson. Hội chứng này biểu hiện bằng các triệu chứng sốt, đau họng, mệt mỏi, ho, đau rát mắt sau khi uống thuốc.

Các triệu chứng nặng nề tiếp theo sẽ là nổi ban xuất huyết màu đỏ hay tím trên da, nổi bóng nước ở da, niêm mạc miệng, mũi, mắt, cơ quan sinh dục, sưng mặt, sưng lưỡi là các triệu chứng khác...

Tiếp theo là bệnh nhân sẽ bị lột da và tử vong một cách nhanh chóng. Có nhiều loại thuốc có thể gây ra hội chứng này, trong đó có các loại thuốc điều trị bệnh động kinh như Carbamazepine, Phenytoin và Oxcarbazepine. Thuốc điều trị hạ acid uric trong máu là Allopurinol cũng có nguy cơ gây ra hội chứng này.

Hội chứng Steven-Johnson là một cấp cứu y khoa vì nếu điều trị chậm trễ bệnh nhân sẽ bị tử vong. Việc điều trị bao gồm ngưng tất cả thuốc đang uống, bù dịch, chống nhiễm trùng, giảm đau, giảm ngứa, duy trì sự sống cho bệnh nhân và chờ cho các triệu chứng tự giảm đi hoặc dưới sự hỗ trợ của thuốc.

Từ lâu người ta nghi ngờ rằng phản ứng này sẽ có ở một số người đặc biệt nào đó mà hay được gọi là do “cơ địa”.

Đến nay, “cơ địa” đó đã được xác định là những người mang gen đặc biệt. Đối với những người mang alen HLA-B*1502 sẽ có nguy cơ bị hội chứng Steven-Johnson khi dùng thuốc chống động kinh kể trên. Những người mang alen HLA-B*5801 khi dùng thuốc Allopurinol cũng sẽ có nhiều khả năng bị hội chứng chết người này.

Một vấn đề khác là hai căn bệnh kể trên dường như không thể điều trị dứt điểm nên việc dùng thuốc lâu dài là khó tránh khỏi. Điều nguy hiểm là thuốc dùng càng lâu và càng nhiều lần thì nguy cơ bị hội chứng Steven-Johnson càng lớn.

Như vậy việc xét nghiệm gen trước khi bắt đầu điều trị cho những bệnh nhân động kinh hay gút bằng các thuốc kể trên là điều nên làm. Hiện tại, VN đã có thể thực hiện xét nghiệm để tìm gen này.