Áp dụng liệu pháp gen điều trị bệnh hiếm ở mắt

Nhóm bác sĩ đã phẫu thuật tách võng mạc và sử dụng một kim tiêm rất nhỏ bơm những virút đã được biến đổi để mang vật chất di truyền “vá lỗi” một gen bị khiếm khuyết trên nhiễm sắc thể X. Kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 sau sáu tháng điều trị cho thấy hai bệnh nhân (33,3%) trong tổng số sáu bệnh nhân đã cải thiện thị lực tốt. Theo các nhà nghiên cứu, dù còn quá sớm để kết luận sự thoái hóa ở mắt đã dừng lại, nhưng với việc làm chậm lại diễn tiến bệnh và phần nào cải thiện được thị lực ở một số bệnh nhân là bước tiến rất quan trọng vì so với trước đây căn bệnh này vẫn được các bác sĩ xem là “bó tay”.