David Vetter - bệnh nhân SCID được gọi là "cậu bé bong bóng" sinh năm 1971 - Ảnh: BBC

Theo đài BBC, thành quả trên được thực hiện bởi các y bác sĩ Mỹ thuộc Bệnh viện nhi St. Jude (TP Memphis, bang Tennessee) và bệnh viện UCSF Benioff (TP San Francisco, bang California). Công trình công bố trên Tạp chí y khoa New England Journal of Medicine.

Hội chứng suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (SCID) - hay còn gọi là căn bệnh "cậu bé bong bóng" - khiến em bé sinh ra không có hệ miễn dịch hoặc khả năng miễn dịch rất yếu. 

Những em bé bị chứng rối loạn này phải sống trong môi trường tuyệt đối vô trùng ngay khi rời bụng mẹ và thường qua đời rất sớm. 

Trước nay, cách tốt nhất để trị SCID-XI (dạng phổ biến nhất của SCID) là ghép tủy của người thân cho bệnh nhân. Tuy nhiên, có đến 80% trường hợp không đáp ứng được điều kiện. Nếu dựa vào tế bào máu gốc của người hiến khác thì khả năng thành công thấp và nguy cơ biến chứng cao.

Gael - một bệnh nhân SCID được chữa trị tại bệnh viện St. Jude cùng với mẹ - Ảnh: BBC

Đây là lúc virus HIV "ra tay". 

Theo liệu pháp gen mới, các bác sĩ thu thập tủy xương của em bé và "chỉnh sửa" phần gen lỗi ngay sau khi bé chào đời. Đoạn gen "đúng" sau đó được gắn vào một phiên bản đã được thay đổi của virus HIV - vốn ở trạng thái bình thường sẽ gây ra AIDS.

Các nhà nghiên cứu cho biết hầu hết trong 8 em bé được xuất viện chỉ trong vòng 1 tháng. Chúng hiện đang phát triển bình thường với hệ miễn dịch hoạt động đầy đủ.

"Các bệnh nhân đã bắt đầu đi chập chững. Cơ thể chúng đã phản ứng trước vắcxin và hệ miễn dịch tạo ra được các tế bào tự bảo vệ, giúp chúng sống một cuộc sống bình thường" - TS. Ewelina Mamcarz, một tác giả của công trình nghiên cứu, cho biết.