Đây là những chia sẻ của GS. Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec, về bước tiến đột phá của hệ thống y tế tư nhân lớn nhất Việt Nam. Tuổi Trẻ Online đã có buổi trò chuyện cùng ông.

"Cửa sống" cho các chứng, bệnh nan y

* Vinmec vừa ghi dấu ấn với ca ung thư bạch cầu cấp điều trị thành công bằng liệu pháp CAR-T. Giáo sư có thể chia sẻ về ca bệnh đặc biệt này?

- GS. Nguyễn Thanh Liêm: Trước hết, cần nói một chút về liệu pháp CAR-T. Tế bào bạch cầu T là một trong những "lá chắn" miễn dịch quan trọng nhất của cơ thể người. Dù vậy, tế bào ung thư lại rất tinh vi, luôn tìm cách lẩn trốn nên tế bào T không thể tiếp cận và tiêu diệt được.

Trong liệu pháp này, tế bào T được tách từ máu và gắn thêm gen CAR (một cấu trúc có thể gắn với kháng nguyên bề mặt của tế bào ung thư), tạo thành tế bào CAR-T rồi đưa ngược trở lại cơ thể người bệnh. Được trang bị thêm "vũ khí" và nhân lên với số lượng đủ lớn, đội quân CAR-T sẽ dễ dàng tìm đến và tiêu diệt các tế bào ung thư.

Trường hợp bạn nhắc đến là của bệnh nhi Trần Bảo Chi, sinh năm 2019. Tháng 1-2022, bệnh nhi được chẩn đoán mắc ung thư máu. Tủy đồ lúc đó 90% là tế bào ác tính. Bệnh nhân đã điều trị 5 chu kỳ hóa chất tấn công nhưng không đáp ứng. Thông thường, các trường hợp kháng trị như thế sẽ tử vong rất nhanh. Thời gian sống rất ngắn, thâm chỉ chỉ vài tuần.

Bé Chi được chuyển đến Vinmec với tia hy vọng cuối cùng. Ngày 19-7-2023, bệnh nhi được tiến hành chuyển tế bào CAR-T. Quá trình theo dõi cho thấy, khi nồng độ CAR-T tăng lên thì tế bào ung thư cũng giảm xuống và dần về mức 0.

Hiện tại, sau một tháng, xét nghiệm máu và tủy đồ đều không phát hiện tế bào ác tính. Có thể nói bệnh nhân đã lui bệnh hoàn toàn.

* Bước tiến mới này có ý nghĩa ra sao với các bệnh nhân mắc các bệnh nan y?

- GS Nguyễn Thanh Liêm: Vinmec đã làm chủ công nghệ nghiên cứu tế bào gốc điều trị tự kỷ, bại não… Nhưng đây dù sao cũng vẫn là các bệnh mãn tính, bệnh nhân vẫn có thời gian chờ đợi. Còn với ung thư, thời gian đôi khi được tính bằng ngày. Vì thế, liệu pháp CAR-T sẽ mở ra "cửa sống" cho những bệnh nhân mang trên mình án tử khi các phương pháp điều trị truyền thống không còn hiệu quả.

Về mặt kỹ thuật, đây là một công nghệ cao, phức tạp mà trên thế giới chưa có nhiều trung tâm làm được. Hiện, chỉ có một vài trung tâm ở Mỹ và châu Âu. Ở châu Á, Nhật cũng chỉ mới làm. Singapore đang triển khai nhưng phải lấy máu và gửi đi chứ không nuôi cấy tại chỗ như Vinmec. Vì thế, thành công của Vinmec đã khẳng định các nhà khoa học Việt Nam hoàn toàn có năng lực để làm chủ những công nghệ cao, phức tạp nhất trong y học và điều trị bệnh.

Trên nền tảng này, Vinmec hướng tới mục tiêu xa hơn là điều trị các loại ung thư khác như u não, u nguyên bào thần kinh, ung thư gan, ung thư da… và cả các bệnh hạch. Đặc biệt, bước tiến mới này còn cho phép chúng ta tiến tới làm chủ công nghệ chỉnh sửa gen để điều trị các bệnh di truyền. Trước mắt, chúng tôi sẽ tập trung vào bệnh tan máu bẩm sinh hiện rất phổ biến tại Việt Nam.

"Thuốc" tế bào sẽ sớm thành hiện thực

* Vì sao Vinmec chọn đầu tư mạnh tay cho lĩnh vực công nghệ gen và y học tế bào?

- GS Nguyễn Thanh Liêm: Hiện y học Việt Nam đã giải quyết khá tốt các loại bệnh thông thường. Nhưng còn nhiều chứng, bệnh nan y, đến nay các phương pháp kinh điển chưa giải quyết được. Chúng ta vẫn bó tay trước các chứng và bệnh được xem là nan y như ung thư, tự kỷ, bại não…

Mặt khác, điều trị các bệnh này đòi hỏi những công nghệ rất cao, chi phí cực tốn kém và không mang lại nhiều lợi ích về mặt kinh tế. Vinmec quyết tâm đi tìm lời giải cho những căn bệnh chưa nơi nào giải quyết hoặc không thể giải quyết do thiếu năng lực khoa học, kinh phí, trang bị… Mục tiêu lớn nhất của Vinmec là nhân đạo và góp phần nâng cao chất lượng sống của người dân.

Hiện Vinmec đã có gần 40 công trình nghiên cứu xuất bản trên các tạp chí quốc tế uy tín. Đến nay, một số liệu pháp của Vinmec đã được Bộ Y tế cấp phép nghiên cứu, như ghép tế bào gốc điều trị tự kỷ, bại não, bệnh tự miễn, và mới nhất là CAR-T điều trị ung thư máu. Rất sớm trong năm nay hoặc sang năm, các thử nghiệm sẽ hoàn thành.

Với kết quả ban đầu rất khả quan cùng sự ủng hộ của Bộ Y tế bởi giá trị và ý nghĩa mà các liệu pháp mang lại cho xã hội, chúng ta hoàn toàn có thể hy vọng trong một thời gian ngắn nữa, liệu pháp tế bào sẽ trở thành loại "thuốc" hiệu nghiệm được sử dụng rộng rãi trong điều trị.

* Nhưng chi phí cho các ca điều trị này hiện rất cao?

- GS Nguyễn Thanh Liêm: So với các nước, chi phí điều trị của chúng ta hiện thấp hơn rất nhiều. Đơn cử, chi phí điều trị bằng CAR-T tại Mỹ là khoảng 1,5 triệu USD. Tại Singapore, riêng chi phí lấy mẫu đã lên tới 300.000 - 400.000 USD. Rất ít bệnh nhân Việt Nam có thể chi trả số tiền đó.

Còn tại Vinmec, theo tính toán chưa đầy đủ, chi phí một ca vào khoảng 2,5 - 3 tỉ đồng, tức là chưa bằng 1/10 ở Mỹ. Trong quá trình nghiên cứu, toàn bộ chi phí này được Vingroup tài trợ.

Trong tương lai, chúng tôi hy vọng các liệu pháp tế bào sẽ được bảo hiểm y tế chi trả, tương tự như phẫu thuật tim hở hay phẫu thuật robot trước đây. Ngoài ra, chúng tôi cũng sẽ tiến tới tự sản xuất các tế bào và tăng công suất để hạ giá thành. Khi đó, liệu pháp này sẽ trở thành cơ hội tái sinh cho rất nhiều bệnh nhân.

* Xin cảm ơn giáo sư!