Điều thú vị nhất trong nghiên cứu của trường Y Lewis Katz là mô hình “nhân hóa”, theo đó tế bào miễn dịch của người nhiễm virus HIV được đưa vào cơ thể chuột.

Nghiên cứu mới do TS. Wenhui Hu làm trưởng nhóm cho kết quả, có thể xóa toàn bộ gen virus HIV-1 khỏi các mô trong cơ thể. Đây là lần đầu tiên bệnh AIDS được chữa khỏi hoàn toàn trên động vật nhờ công nghệ chỉnh sửa gen Crispr.

Nhóm nghiên cứu đã thử nghiệm trên 3 nhóm chuột. Nhóm thứ nhất nhiễm HIV-1. Nhóm thứ 2 bị mắc EcoHIV (tương đương với lượng virus HIV trên người) và nhóm thứ 3 sử dụng mô hình chuột “nhân hóa” bằng cách đưa các tế bào miễn dịch ở người bị nhiễm HIV-1 vào cơ thể chuột.

Điều trị nhóm đầu tiên, các nhà khoa học đã kiểm soát, làm bất hoạt gen HIV-1, giảm sự biểu hiện của RNA trong các gen virus lên tới 95%, như những phát hiện trước đây. Nhóm thứ 2 có thêm 1 thách thức là virus dễ lây lan và nhân lên.

TS. Kalili thuộc nhóm giải thích: “Trong thời kỳ nhiễm trùng cấp tính, HIV chủ động tái tạo. Với chuột EcoHIV, chúng tôi đã chứng minh được khả năng ngăn chặn sự nhân lên của virus, cũng như ngăn ngừa nhiễm trùng hệ thống nhờ Crispr/Cas9”.

Phương pháp này giúp loại bỏ 96% EcoHIV khỏi chuột, cung cấp bằng chứng đầu tiên về việc loại bỏ HIV-1 bằng Crispr.

Cuối cùng, các chuyên gia thực hiện điều trị trên nhóm 3, những con chuột “nhân hóa” nhờ tiêm các tế bào miễn dịch của người (bao gồm tế bào T), nơi virus thường ẩn nấp, tránh được sự phát hiện.

Sau một lần điều trị bằng Crispr/Cas9, các nhà khoa học đã loại bỏ được hoàn toàn các mảnh virus (gen) ra khỏi tế bào của con vật bị nhiễm virus trong mô và cơ quan.

TS. Wenhui Hu cho biết: “Những nghiên cứu mới ngày càng toàn diện hơn. Chúng tôi củng cố bằng chứng từ nghiên cứu trước và việc chỉnh sửa gen rất hiệu quả với mô hình trên chuột”.

Nghiên cứu mới này đã đánh dấu một bước quan trọng trong việc theo đuổi phương pháp điều trị khỏi hẳn HIV.

Giai đoạn tiếp theo, các chuyên gia này sẽ thực hiện nghiên cứu trên động vật linh trưởng, có cơ thể gần giống với con người, để kiểm chứng khả năng loại bỏ ADN HIV-1 trong các tế bào T bị nhiễm HIV và những nơi virus HIV có thể ẩn nấp như tế bào não.

Crispr/Cas9 là phương pháp tân tiến nhất về công nghệ điều chỉnh gen hiện nay. Trong giới y học, công nghệ này đang được ca ngợi hết sức vì độ chính xác và tiềm năng của nó trong việc cải thiện sức khỏe cũng như điều những căn bệnh có tính di truyền hoặc do biến đổi gen. Đầu năm nay, các nhà khoa học cũng lần đầu thành công trong việc chữa trị căn bệnh teo cơ Duchenne bằng công nghệ Crispr/Cas9. Gần đây công nghệ này đã được cấp phép áp dụng trong thụ tinh nhân tạo và giảm khả năng sảy thai tại Anh Quốc.