26 năm sau, một kết luận kiên cố về tế bào gốc chữa bệnh

Cách đây 26 năm, các nhà khoa học đã thành công trong việc phân lập các tế bào gốc từ phôi người, đánh dấu một đột phá trong sinh học bởi từ tế bào gốc, về lý thuyết, người ta có thể phát triển thành bất kỳ loại tế bào chuyên biệt nào trong cơ thể con người.

Từ thành tựu này, các nhà khoa học tin chắc rằng họ sẽ sớm đạt được một cuộc cách mạng trong y khoa khi có thể thay thế các cơ quan già nua, bệnh tật trong cơ thể bằng cơ quan mới do tế bào gốc phát triển tạo thành.

Nhưng 26 năm sau, theo đánh giá của tờ MIT Technology Review, vẫn chưa có một liệu pháp nào từ tế bào gốc được phê duyệt để sử dụng trên thị trường chữa bệnh. Hoàn toàn chưa có. Nếu có bất kỳ quảng cáo nào tuyên bố dùng tế bào gốc để chữa bệnh thì đấy toàn là lừa đảo, tờ tạp chí của trường đại học nổi tiếng MIT nhấn mạnh.

Vô vàn khó khăn

Để tìm hiểu lý do, phóng viên tờ MIT Technology Review đã tham dự hội nghị thường niên của Hiệp hội Nghiên cứu tế bào gốc quốc tế vào tháng 6-2023 và phỏng vấn nhiều nhà nghiên cứu. 

Tất cả đều thừa nhận biến tế bào gốc thành thuốc chữa bệnh là quy trình cực kỳ khó khăn. Tế bào gốc không phải là thuốc như aspirin để cứ thế mà sản xuất hàng loạt, tế bào gốc là vật thể sống, chúng thay đổi, chết đi hay thoát khỏi sự kiểm soát để có thể biến thành ung thư.

Giới khoa học cho rằng phân lập tế bào gốc dù là một thành tựu nhưng chỉ là bước dễ nhất; việc kích thích chúng để chúng biến thành những loại tế bào chuyên biệt - loại tế bào cần thiết để điều trị bệnh mới là khó.

Những năm đầu thập niên 2000, việc nghiên cứu tế bào gốc được bao phủ một lớp sương mù bí ẩn bởi một lý do đạo đức: tế bào gốc chỉ tồn tại trong phôi người giai đoạn đầu và để phân lập được chúng, phải hủy hoại phôi. Phôi sử dụng trong nghiên cứu tế bào gốc là phôi đến từ trứng được thụ tinh trong ống nghiệm nhưng không được cấy vào tử cung nữa. Mặt khác, các nhà khoa học cũng nhận định nhiều loại bệnh như bệnh đái tháo đường loại 1 hay bệnh Parkinson là do một số tế bào nhất định bị hỏng chức năng. Giả thử người ta có thể phát triển tế bào gốc thành các loại tế bào thay thế thì các bệnh này sẽ được điều trị trong nháy mắt.

Dư luận nói chung, đặc biệt là Giáo hội Công giáo và một số tôn giáo khác, phản ứng dữ dội khi biết cách thu thập tế bào gốc. Những năm đó, sức ép đến từ cả hai phía, một bên muốn ngưng mọi nghiên cứu về tế bào gốc hay ít nhất chính phủ các nước không được cấp kinh phí nghiên cứu vì lý do đạo đức, một bên vận động để đẩy mạnh các hoạt động tìm hiểu về tế bào gốc vì tiềm năng cứu người của nó. 

Tất cả đã bao phủ xung quanh đề tài này nhiều thông tin sai lệch. Chẳng hạn, do lập luận tế bào gốc chữa được bách bệnh nhằm thúc đẩy việc nghiên cứu nên nhiều nhà khoa học và báo chí gây nhầm tưởng các đột phá về tế bào gốc là sắp xảy ra.

Các dự án nghiên cứu tế bào gốc, nhằm tìm nguồn tài trợ, đã không ngần ngại dùng các cụm từ như "đột phá", "thần kỳ", "cách mạng", "sắp đến"… vì với họ 5 năm hay 10 năm cũng khá xa để đưa ra các dự báo với độ tin cậy cao. Nhưng quần chúng lại tin vào các cột mốc thời gian này, đồng thời chê trách những ai ngáng trở trên con đường nghiên cứu tế bào gốc.

Chẳng hạn, khi nước Mỹ trên bình diện liên bang bắt đầu đưa ra một vài hạn chế đối với nghiên cứu tế bào gốc, bang California thông qua luật để biến việc nghiên cứu tế bào gốc là "quyền hợp hiến", rồi cấp 3 tỉ đô la trong vòng 10 năm cho các nghiên cứu. 

Những người thông qua luật này lạc quan cho rằng chỉ trong sáu năm sẽ tìm ra phương thuốc điều trị dứt điểm bệnh đái tháo đường loại 1, tiết kiệm đến 122 tỉ đô la, rồi 1 triệu người mắc bệnh Parkinson sẽ được chữa khỏi.

Nhưng cho đến nay chưa có liệu pháp nào được đưa ra thị trường ở California hay trên nước Mỹ cũng như trên toàn thế giới.

Lừa đảo khắp nơi

Đến nay nghiên cứu về tế bào gốc không còn mang gánh nặng đạo đức như trước nữa, một phần cũng do từ năm 2006 các nhà khoa học đã có thể biến bất kỳ loại tế bào nào, như một mảnh da nhỏ, thành một dạng tương đương tế bào gốc. 

Các loại tế bào gốc được biến đổi này nhìn chung giống y tế bào gốc lấy từ phôi người nên đã loại trừ được vấn đề đạo đức khi buộc phải phá hủy phôi người nhằm thu hoạch tế bào gốc như trước.

Cùng lúc đó, quan điểm cho rằng tế bào gốc có tiềm năng chữa bệnh thần kỳ đã làm sản sinh không biết bao nhiêu nơi lừa đảo, nhăm nhăm quảng cáo phòng khám của họ chuyên điều trị bằng liệu pháp tế bào gốc, chữa lành từ bệnh tự kỷ, đau nửa đầu, bệnh xơ cứng đến nhiều loại ung thư, không chừa một thứ gì. Các nơi này còn quảng cáo lấy tế bào của chính người bệnh để chữa cho chính họ, như lấy từ mô mỡ.

Phóng viên tạp chí MIT Technology Review cho biết chính mình cũng có một người thân đã lớn tuổi bị lừa 7.000 đô la tiền mặt để đến phòng khám nọ, rút tế bào từ tủy xương rồi biến hóa thành tế bào gốc, chích trở lại cho người bệnh để điều trị đầu gối bị đau. Dĩ nhiên tiền mất, cơn đau vẫn còn.

Hiệp hội Nghiên cứu tế bào gốc quốc tế (ISSR) phải phát hành một cuốn sổ tay mang tên Hướng dẫn điều trị tế bào gốc của ISSR nhưng thực chất là cảnh báo các dạng phòng khám lừa đảo và khẳng định cho đến nay mọi quảng cáo điều trị bằng tế bào gốc mà chúng ta thấy đều là giả mạo.

Con đường chông gai tiếp nối

Tiềm năng điều trị bệnh của tế bào gốc là điều không thể chối cãi. Tuy nhiên con đường tiến đến đích còn nhiều chông gai. Một phần tư thế kỷ là dài nhưng tính trên thời gian cần có để đưa ra một liệu pháp mới thì vẫn còn ngắn. 

Chẳng hạn, những thử nghiệm trong ứng dụng liệu pháp gene bắt đầu từ những năm 1980 nhưng mãi đến năm 2012 châu Âu mới cấp phép cho ứng dụng đầu tiên. Với thước đo này, liệu pháp tế bào gốc vẫn đang đi đúng lịch trình.

Ở trên có nói cho đến nay chưa có liệu pháp tế bào gốc nào được phê duyệt thương mại hóa nhưng các điều trị mang tính thử nghiệm vẫn đang được tiến hành và số lượng ngày càng nhiều. Theo một khảo sát năm 2023, trong vòng bốn năm qua đã có hơn 70 cuộc thử nghiệm trên tình nguyện viên được tiến hành, tốc độ nhiều hơn gấp ba lần trước đó.

Chẳng hạn trong một nghiên cứu của hãng dược Vertex Pharmaceuticals, hai bệnh nhân tiểu đường sau khi được chích các tế bào tuyến tụy làm trong phòng thí nghiệm thì không cần chích insulin nữa. Các thử nghiệm dùng tế bào đã qua điều chế để điều trị bệnh mù hay động kinh đã có những kết quả ban đầu cho thấy cấy tế bào như thế là có hiệu quả.

Cái khó là làm sao từ tế bào gốc đầu tiên, kích thích, điều chế sao cho chúng phát triển thành loại tế bào mong muốn. Ví dụ, nhà khoa học Douglas Melton có hai con bị tiểu đường loại 1 chính là người phát triển liệu pháp điều trị của hãng Vertex. 

Ông phải mất 15 năm mới có thể làm ra loại tế bào tuyến tụy có khả năng đáp ứng với glucose và sản xuất insulin khi cấy vào chuột. "Bài toán này mất thời gian nhiều hơn tôi tưởng. Tôi bảo vợ sẽ mất chừng năm năm" - Melton kể trong một bài báo.

Thử nghiệm một ý tưởng mới sẽ mất vài trăm ngày phát triển tế bào gốc trong phòng thí nghiệm, không thể nhanh hơn. Sản xuất tế bào gốc cũng không hề rẻ. Một gram môi trường nuôi cấy tế bào gốc có thể lên đến 750.000 đô la. Cộng với những trở ngại khác, thật dễ hiểu vì sao nhiều công ty sinh học nghiên cứu tế bào gốc phải bỏ cuộc.

Các thông tin hiện nay về tế bào gốc đăng trên báo chí đến từ kết quả thử nghiệm, mỗi năm có thêm chừng 15 dự án như thế, nhiều cái thất bại nhưng cũng nhiều cái cho kết quả khả quan. Những cái có kết quả khả quan ban đầu cũng phải đối diện một thực tế: tế bào cấy vào người không tồn tại được lâu. Các neuron sản sinh dopamine cấy vào não bệnh nhân Parkinson đều chết sau một thời gian.

Ngay cả thí nghiệm của hãng Vertex cũng không rõ tế bào tuyến tụy giúp bệnh nhân tiểu đường khỏi chích insulin trong bao lâu trong khi mỗi lần cấy tế bào như thế có thể tốn đến 500.000 đô la.

Quá trình tiếp cận khoa học là chậm và mất nhiều công sức. Câu này đặc biệt đúng trong việc nghiên cứu ứng dụng tế bào gốc vào các phương pháp điều trị cứu người.